編者按：為深入學習貫徹習近平新時代中國特色社會主義思想，落實2021年全國宣傳部長會議和全國衛生健康工作會議精神，聚焦中國共產黨成立以來衛生健康事業歷史進程中的重要決策、活動及成果，從不同角度和層面展現衛生健康事業發展的重要成就，我刊特從2021年7月起開設“黨為人民謀健康的100年”專欄，從我刊實際出發，陸續推出一系列我國健康衛生事業與藥學工作結合的相關文章，從而助力提高人民健康水平制度保障、堅持和發展中國特色衛生健康制度。本期專欄文章《采用增量人數開展預算影響分析的探討》建立了推算各干預方案使用人數及其增量的新算法，并分析了新算法相較于常見算法的優勢及潛在應用范圍，以期為藥物經濟學預算影響分析研究的開展和相關決策提供參考。

　　摘 要 目的：為藥物經濟學預算影響分析研究的開展和相關決策提供參考。方法：以使用新干預措施的增量人數為切入點，設計新的計算方法，并分析新算法相較于常見算法的優勢及潛在應用范圍。結果與結論：新算法直接使用來源于真實世界的銷售數據推算各干預方案的使用人數及其增量。相較于常見算法，新算法不考慮各干預方案使用人數的不變部分，轉而重點關注使用人數的變化部分，回避了目標人群和某些干預方案使用人數的估算，能夠在一定程度上解決常見算法對目標人群和市場份額預測不合理或不準確的問題，而且可以進行靈活調整以適應不同的市場情形和支付準入情形。但也存在關鍵參數(如搶占率等)來源主觀性較強或數據來源不準確等不足，從而導致使用人數計算過程中不確定性因素較多。

　　關鍵詞 預算影響分析;增量人數;算法;藥物經濟學;搶占率

　　《中國藥物經濟學評價指南(2020)》中推薦的BIA計算流程為：首先，需要確定目標人群數量，即特定時間段內，符合新干預措施在相應準入政策約束下的所有適用患者人數[1]。研究者可根據國家統計年鑒或者全國人口普查數據確定全國總人口，再按照納入和排除標準，基于患病率/發病率、診斷率、治療率等相應的流行病學資料，以及支付方種類、覆蓋率、支付比例等醫療產品或服務的支付范圍相關數據，逐步估算目標人群數量[4]。其次，根據各干預方案市場份額的分布情況，即每種干預方案在目標人群中的使用比例，研究者依次估計各干預方案的使用人數[1]。最后，研究者將不同市場情形下各干預方案的使用人數和人均年基金支出相乘，計算得到對應市場情形下的基金支出總量，進而可確定新干預措施納入或排除出支付范圍對基金支出的影響。

　　但在實際操作過程中，部分干預方案(如抗感染藥物、營養支持藥物、輔助用藥等方案)在臨床的適用情形較多，其目標人群和市場份額的計算不僅需要處理龐大的數據，而且關鍵的臨床流行病學數據容易缺失，導致目標人群和各干預方案的使用人數難以估算，使得部分BIA實證研究使用了低質量證據或者假設值來粗略預估目標人群和各干預方案的使用人數，直接影響了BIA結果的準確性[5-7]。《中國藥物經濟學評價指南(2020)》沒有對目標人群和各干預方案使用人數難以預估時如何開展BIA提供相關的操作細則，現有的國外BIA指南或者相關指導性文件也未給出明確的建議[8-10]，故解決目標人群和各干預方案使用人數的預估問題成為了BIA計算的關鍵。基于此，筆者擬以使用新干預措施的增量人數為切入點，設計新的計算方法，并分析新算法相較于常見算法的優勢及潛在應用范圍，以期為BIA研究和相關決策提供參考。

　　1 算法介紹

　　1.1 計算思路及計算過程

　　本研究參考《中國藥物經濟學評價指南(2020)》，設置對照情形和研究情形兩種市場情形。具體而言，對照情形為新干預措施不進入支付范圍，目標人群只使用當前市場上現有干預方案的狀態;研究情形為新干預措施進入支付范圍后，一定比例的目標人群開始使用新干預措施的狀態[11]。其中，納入BIA研究的市場現有干預方案一般已被納入支付范圍，主要適應證與新干預措施相同且臨床應用較多，通常被業內簡稱為“競品”。

　　BIA常見計算思路是先確定不同市場情形下的目標人群、市場份額以及各干預方案的使用人數，再結合人均基金支出計算不同市場情形下的基金支出總量。由于在研究情形下使用新干預措施的增量人數來自不同的干預方案，且新干預措施對不同干預方案的影響程度不同，故可以推測，如果某些干預方案的使用人數及其在新干預措施使用人數增量中的占比已知，那么可以推算出剩余由干預方案轉用新干預措施的人數，進而結合人均基金支出計算出不同市場情形下基金支出的變化情況(圖1)。如圖1所示，相較于常見算法，新算法不考慮各干預方案使用人數的不變部分，轉而重點關注使用人數的變化部分，回避了目標人群和某些干預方案使用人數的估算。

　　1.1.1 對照情形 設單個患者的日用藥量為Qd，所有患者的平均用藥時長為t，二者相乘可得人均用藥量;某干預措施某年的預測銷售數量記為Qy，該干預措施該年的患者使用人數記為Uy，則計算公式為：

　　Uy=Qy/(Qd×t)…(1)

　　由于干預措施必須被符合相應支付條件的參保患者使用，才能影響基金支出并納入BIA的考慮范圍，故本研究分別計算了各干預措施的使用人數。設支付方的覆蓋率為Ri，不同支付方的受眾人群占比為Pi，對照情形下采用該支付方式的各干預措施的使用人數記為UC，則計算公式為：

　　UC=Uy×Ri×Pi…(2)

　　1.1.2 研究情形 新干預措施進入支付范圍后，每年以一定比例搶占不同競品的使用人數。本研究假設新干預措施對各競品的搶占比例相等，并將這一比例定義為搶占率，記為RS，則各競品每年的使用人數將以(100%-RS)的比例減少。新干預措施進入支付范圍的第n年，則搶占輪數為n，為方便計算，n一般取整數。對照情形下各競品的使用人數記為UCJ，研究情形下各競品的使用人數記為URJ，則計算公式為：

　　URJ=UCJ×(100%-RS)n…(3)

　　由于新干預措施還將覆蓋之前沒有接受過有效治療方案或接受其他類型治療方案以及已經停止使用當前市場上現有干預措施的患者等(下文為方便表述，將這部分患者統稱為“其他方案轉用患者”)，這部分患者構成較為復雜，具體數量難以計算。假設新干預措施搶占所有競品的使用人數占新干預措施總使用人數增量的比例為RTJ，則覆蓋其他方案轉用患者人數URT占新干預措施總使用人數增量的比例為1-RTJ，其計算公式為：

　　URT=(ΣUCJ-ΣURJ)×(1-RTJ)/RTJ…(4)

　　新干預措施在對照情形下的使用人數記為UCN，在研究情形下的使用人數記為URN，考慮到上述兩種類型的市場變化，則新干預措施總使用人數的計算公式為：

　　URN=UCN+Σ(UCJ×RS)n+URT…(5)

　　由此，依據各年各干預方案的預測使用人數以及人均年基金支出可以算得兩種市場情形下基金總支出的變化情況。算法示意圖詳見圖2。

　　1.2 關鍵參數的估算

　　由上文可見，搶占率RS是新算法中最重要的參數。根據數據來源的公信力等級[11]，筆者首推根據臨床指南或者以往類似藥物的市場搶占情況來估計RS;若無可供參考的臨床指南，筆者建議由臨床、流行病學、市場營銷和藥物經濟學等相關領域的專家組成專家咨詢小組，采用德爾菲法組織專家共同商議新干預措施對不同競品的可替代程度。

　　新干預措施搶占所有競品的使用人數占新干預措施總使用人數增量的比例RTJ，是新算法中的另一個關鍵參數。專家深度訪談、德爾菲法和層次分析法等定量專家調查法均可以用于估測RTJ。例如，運用層次分析法可逐步分解問題，依次確定新干預措施搶占不同競品的比例并建立判斷矩陣，由相關領域專家對該判斷矩陣的要素進行賦值，進而計算出RTJ[12]。

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